L’intelligenza artificiale applicata alla medicina sta cambiando il modo in cui vengono cercate nuove cure. Non si parla più soltanto di automazione o supporto alla diagnosi: oggi l’AI viene usata per analizzare milioni di composti chimici, individuare nuove molecole e persino trovare nuovi impieghi per farmaci già esistenti. Il risultato è una trasformazione concreta della drug discovery, cioè del processo di scoperta dei farmaci, con prospettive importanti per malattie complesse come il Parkinson, per le infezioni causate da batteri resistenti agli antibiotici e per molte malattie rare finora trascurate dalla ricerca).

La sfida dei superbatteri e il ruolo dell’AI

Uno dei campi in cui l’intelligenza artificiale sta mostrando il suo potenziale è quello della lotta all’antibiotico-resistenza. Da anni i batteri stanno diventando sempre più forti rispetto ai medicinali disponibili, mentre la ricerca di nuovi antibiotici procede troppo lentamente. Negli ultimi anni ne sono stati approvati pochissimi e, in molti casi, si tratta di farmaci simili a quelli già esistenti, contro cui i batteri stanno comunque sviluppando difese.

Per questo i ricercatori stanno cercando nuove strade. Tra loro c’è il team guidato da James Collins del MIT, che ha addestrato un modello di AI generativa a riconoscere le caratteristiche chimiche degli antibiotici già noti. Una volta “allenato”, il sistema è stato usato per passare al setaccio oltre 45 milioni di strutture chimiche e individuare quelle potenzialmente efficaci contro batteri altamente resistenti come quelli responsabili della gonorrea e dell’MRSA.

L’aspetto più interessante è la velocità. Un’operazione che con i metodi tradizionali richiederebbe tempi lunghissimi può essere eseguita in giorni, o addirittura in ore, permettendo di selezionare candidati promettenti da testare poi in laboratorio. In questo caso, tra milioni di composti progettati o analizzati dall’algoritmo, alcuni hanno mostrato una reale attività antimicrobica e due si sono rivelati particolarmente efficaci anche contro ceppi resistenti ad altri antibiotici.

Se questi risultati verranno confermati nelle fasi successive, l’AI potrebbe contribuire alla nascita di una nuova classe di antibiotici, con meccanismi d’azione diversi da quelli già conosciuti. E in un momento in cui le opzioni terapeutiche si stanno restringendo, sarebbe un passo enorme.

Parkinson, la malattia senza cura che l’AI prova a rallentare

L’altro fronte decisivo è quello delle malattie neurodegenerative. Il Parkinson è stato identificato all’inizio dell’Ottocento, ma ancora oggi non esiste una terapia capace di fermarne davvero la progressione. I farmaci attuali, come la levodopa, aiutano a controllare i sintomi, ma non bloccano il decorso della malattia.

Uno dei grandi problemi è che il Parkinson resta, sotto molti aspetti, una malattia ancora poco compresa. Le ipotesi sulle sue cause sono numerose, e proprio questa incertezza ha reso difficile individuare un bersaglio terapeutico preciso. È qui che l’intelligenza artificiale può fare la differenza: non perché “inventa” magicamente la cura, ma perché permette di orientarsi in uno spazio quasi infinito di molecole e possibilità.

Il gruppo di Michele Vendruscolo dell’Università di Cambridge ha utilizzato il machine learning per cercare composti in grado di agire sui corpi di Lewy, gli aggregati di proteine mal ripiegate che si ritiene abbiano un ruolo nelle prime fasi della malattia. Partendo da alcune molecole già considerate promettenti, il sistema ha proposto nuove strutture chimiche, poi testate in laboratorio. Il risultato è stato l’individuazione di cinque composti promettenti, trovati più rapidamente rispetto a quanto sarebbe stato possibile con i metodi convenzionali.

La vera forza dell’AI, in questo caso, è la capacità di restringere un campo di ricerca enorme. Anche limitandosi alle piccole molecole, il numero di possibilità è immenso. L’intelligenza artificiale consente di analizzare e selezionare solo quelle con maggiori probabilità di legarsi al bersaglio biologico giusto, abbattendo tempi e costi.

L’obiettivo finale non è solo migliorare i sintomi del Parkinson, ma intervenire prima che il danno diventi irreversibile. Una prospettiva che, fino a pochi anni fa, sembrava molto più lontana.

Nuovi farmaci, ma anche nuovi usi per quelli già esistenti

L’intelligenza artificiale non sta rivoluzionando solo la creazione di nuove molecole. In molti casi sta diventando preziosa anche per il cosiddetto drug repurposing, cioè il riutilizzo di farmaci già approvati per curare malattie diverse da quelle per cui erano stati sviluppati.

Questo approccio è particolarmente importante per le malattie rare, perché consente di partire da medicinali già testati dal punto di vista della sicurezza, riducendo tempi, costi e rischi. È una strada che può offrire risposte più rapide a pazienti che spesso non hanno alternative terapeutiche.

Tra gli esempi più noti c’è quello di David Fajgenbaum, medico e ricercatore che è riuscito a salvare la propria vita usando un farmaco già esistente, il sirolimus, normalmente impiegato in altri contesti clinici. Da quell’esperienza è nato un lavoro più ampio per usare il machine learning come strumento di collegamento tra migliaia di farmaci e migliaia di malattie, così da far emergere combinazioni che la ricerca tradizionale non aveva ancora valorizzato.

Secondo l’approccio adottato da diversi gruppi di ricerca, l’AI può aiutare a scoprire opportunità terapeutiche anche per patologie poco studiate o economicamente poco interessanti per le grandi aziende farmaceutiche. Ed è proprio questo uno degli aspetti più promettenti: la tecnologia potrebbe rendere più accessibile la ricerca anche in quei settori che per anni sono rimasti ai margini.

Il caso della fibrosi polmonare idiopatica

Un altro esempio significativo arriva dalla ricerca sulla fibrosi polmonare idiopatica, una malattia rara e progressiva che provoca cicatrici nei polmoni e compromette gradualmente la respirazione. In questo caso alcuni ricercatori hanno costruito una sorta di “modello virtuale della malattia”, capace di simulare come le cellule cambiano nel tempo passando dallo stato sano a quello patologico.

Questo sistema consente di testare virtualmente l’effetto di diversi farmaci, riducendo i costi e accelerando l’individuazione delle opzioni più promettenti. Anche qui l’AI non sostituisce la sperimentazione reale, ma la rende molto più mirata. In pratica, permette di arrivare ai test di laboratorio con una selezione iniziale molto più precisa.

Le aziende che puntano sull’AI nella scoperta di farmaci

Accanto alle università, anche numerose aziende biotech stanno investendo in modo massiccio nell’intelligenza artificiale per la scoperta di farmaci. Tra queste c’è Insilico Medicine, che ha sviluppato un candidato farmaco contro la fibrosi polmonare idiopatica arrivato a una fase avanzata di sperimentazione clinica.

È un segnale importante perché mostra come l’AI stia uscendo dalla fase puramente sperimentale e stia entrando sempre di più nel cuore della ricerca farmaceutica applicata. Non si tratta quindi soltanto di modelli teorici, ma di strumenti che iniziano a generare molecole concrete, candidati reali e trial clinici.

Una rivoluzione sì, ma con limiti precisi

Parlare di rivoluzione è corretto, ma solo fino a un certo punto. L’AI oggi è particolarmente efficace nella fase iniziale dello sviluppo di un farmaco: serve a identificare un bersaglio, a selezionare molecole promettenti, a ordinare enormi quantità di dati. Ma da lì al farmaco disponibile in ospedale il percorso resta lungo.

Servono test in laboratorio, studi preclinici, sperimentazioni cliniche, controlli regolatori e verifiche sulla sicurezza. Inoltre, molti dati fondamentali sui farmaci, come quelli relativi a tossicità, assorbimento ed escrezione, non sono facilmente accessibili perché restano nelle mani di aziende private.

Questo significa che l’intelligenza artificiale, da sola, non basta. Però può rendere molto più efficiente una parte decisiva del processo, quella in cui spesso si perdono anni prima ancora di arrivare a una vera sperimentazione.

Perché l’AI può cambiare davvero la medicina

La vera novità è che oggi la ricerca può esplorare in tempi ridotti uno spazio enorme di possibilità. Dove prima si potevano esaminare un numero limitato di molecole, adesso si possono analizzare intere librerie chimiche con una rapidità impensabile fino a pochi anni fa.

Per chi convive con una malattia rara, con una forma resistente di infezione o con una patologia neurodegenerativa senza cura, questo non significa avere già una soluzione in mano. Significa però avere più possibilità di trovarla.

Ed è proprio qui che l’intelligenza artificiale sta facendo la differenza: non sostituendo i medici o i ricercatori, ma offrendo loro uno strumento capace di accelerare ciò che per decenni è rimasto troppo lento, troppo costoso o troppo complesso.